獲孤兒藥認定治療EB，Castle Creek Pharma完成7180萬美元新一輪融資

2018年10月22日，動脈網（微信號：VCbeat）獲悉，生物製藥公司Castle Creek Pharma（以下簡稱CCP）完成7180萬美元新一輪融資，此輪融資由Fidelity Management and Research Company和Valor Equity Partners參投，距上一輪4800萬美元風險融資相隔兩年。目前，CCP已獲得約1.2億的總融資。

CCP打算利用這筆資金繼續與臺灣台北的罕見病生物製藥公司TWi Biotechnology合作生產和開發CCP-020，以治療EBS（單純性大皰性表皮鬆解）。

EBS是EB（表皮溶解水皰症）最常見的型別，是一種罕見的遺傳病，該疾病會使患者的面板極其脆弱，讓患者的面板在遭到輕微損傷時就會出現輕至重度的起泡、面板糜爛和表皮層剝落的症狀。CCP-020是一種區域性外用的1％雙醋瑞因軟膏，其主要成分雙醋瑞因是一種作用緩慢、分子量較小的蒽醌類化合物，具有較強消炎作用。雙醋瑞因在表皮和真皮下水解為大黃酸，大黃酸能夠抑制體內外IL-1β和其他促炎細胞因子的生成和作用活性，從而阻斷機體與EBS相關的炎症訊號通路，加強表皮組織和面板水皰的癒合。但目前，包括EBS在內的任何型別的EB的治療方案都未得到FDA批准。

FDA已於2018年8月9日將CCP-020納入指定的EBS治療藥物研發快速通道計劃（ Fast Track development program）。該計劃表明，CCP-020有機會進行優先審查並與FDA頻繁互動。此前，FDA授予CCP-020治療EB的孤兒藥物認定和治療罕見兒童疾病資格。

目前，CCP-020正在進行 DELIVERS全球第一階段研究，旨在評估其安全性和有效性。在之前完成的17名EBS患者參與的II期臨床試驗中，經過4周的治療後，使用CCP-020治療的患者中有60%的患者面板起泡症狀減少了40%以上，相比之下，溶劑組的這一比例僅為18%。在這一研究中，有6例使用CCP-020的患者出現不良反應(AE)，而溶劑組出現了11例。主要不良反應包括起泡症狀加重(1例)、瘙癢(1例)和面板感染(1例)。然而，研究人員認為上述不良反應均與治療無關也沒涉及到治療部位。

罹患EB的兒童（網圖）

關於Castle Creek Pharma

Castle Creek Pharma成立於2015年，總部位於伊利諾伊州的Parsippany，是致力於加速生物醫學研究的全球醫保公司Paragon Biosciences（已被Emalex Biosciences收購）的投資組合公司。CCP致力於為患有罕見的、嚴重的或令人虛弱的面板病患者開發創新療法。