Maze Therapeutics籌集1.91億美元，利用修飾基因開發遺傳病新藥物
兩個具有相同致病基因的人，為什麼卻有著完全不同的疾病症狀？甚至在某些情況下，其中一個人完全不會表現出疾病症狀。早在2010年就有學者關注這一問題，當年一文關於單基因遺傳病囊性纖維化的可變症狀的論述，將修飾基因引入了我們的視線。
一些被預計會出現嚴重疾病症狀的患者，卻僅出現輕微症狀，這便是遺傳修飾因子在起作用。遺傳修飾因子是一種特定的基因（修飾基因），它可以改善甚至消除由致病基因引起的症狀。
修飾基因的存在讓科學家們找到了新的一個治療遺傳病的思路——利用遺傳修飾因子對遺傳病進行治療干預。
Maze Therapeutics就是將這個思路落實到臨床的一家神祕的生物初創公司。Maze Therapeutics成立於2018年，總部位於美國舊金山。該公司聚集了遺傳病領域眾多知名學者，包括Mark Daly博士、Stephen Elledge博士、Aaron Gitler博士、Sekar Kathiresan醫學博士和Jonathan Weissman博士。
Maze Therapeutics部分科學家介紹
動脈網（公眾號：vcbeat）據外媒獲悉，美國當地時間2月28日，Maze Therapeutics完成了1.91億美元的融資，本輪融資由Third Rock Ventures和ARCH Venture Partners領投，Foresite Capital、Casdin Capital、Alexandria Venture Investments和其他未披露的投資者參投。
當科學家們正在研究修飾基因如何抵消致病基因作用時，Maze Therapeutics創立了一套專門識別修飾基因的技術。該技術可以分析修飾基因如何影響致病基因的表達，並找到保護性修飾物。Maze Therapeutics將此應用到生物製藥上，最終開發出治療遺傳病的新型藥物療法。
Maze Therapeutics的執行長Charles Homcy透露，該公司目前有3到4個藥物發現計劃，其中有兩個專案將有望在兩年半內進入臨床階段。他還補充道，目前Maze Therapeutics進展最快的專案是針對經典孟德爾疾病的藥物研發。孟德爾疾病是一種單基因遺傳病，單基因遺傳病多是罕見病。
Maze Therapeutics也希望能夠研發出多基因遺傳病的新型藥物療法。不過就目前而言，基於修飾基因的作用建立疾病測試實驗，對單基因遺傳病來說更容易。
Charles Homcy說：“在Maze Therapeutics，我們致力於進一步瞭解修飾基因對疾病的自然保護作用機制，並進行基於人類基因變異的大規模實驗，希望能通過我們的自然保護療法為這些疾病患者帶來新型藥物。”
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關於Third Rock Ventures
Third Rock Ventures成立於2007年，是一家早期風險投資機構，該機構總部位於美國波士頓，主要投資於轉型的生命科學公司，這些公司多具有高增長潛力，能在市場中發揮作用。
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關於ARCH Venture Partners
ARCH Venture Partners成立於1986年，是美國一家風險投資機構。該機構主要投資於醫療健康和清潔能源領域的公司。目前，ARCH Venture Partners已經投資超過120家公司，旗下管理基金總資產超過19億美元。
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關於Foresite Capital
Foresite Capital成立於2012年，是一家多階段的醫療保健和生命科學投資機構。該機構總部位於美國舊金山，在紐約設有辦事處，目前管理著20億美元資產。
Foresite Capital採用嚴格的科學和資料驅動方法進行投資分析，通過協作方式與投資組合公司進行聯合投資，旨在為處於各個發展階段的有前途的醫療保健和生命科學企業提供資金，從而解決長期未滿足的臨床需求。該公司的投資主要集中在採用資料科學和機器智慧工具的醫療領域公司。
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關於Casdin Capital
Casdin Capital成立於2011年，是一家專注於生命科學和醫療保健行業的投資公司，總部位於美國紐約。該機構主要投資企業的早期創業階段和後期發展階段。目前，Casdin Capital已經進行了37筆投資，主要集中在生物技術領域。
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關於Alexandria Venture Investments
Alexandria Venture Investments成立於1996年，是一家專注於醫療健康領域的風險投資機構。該機構總部位於美國加利福尼亞州，主要投資成長型公司。
（編輯：王嬋）