治療蛋白質加工缺陷，Proteostasis Therapeutics將獲7430萬美元新一輪融資

2018年10月24日，動脈網（微信號：VCbeat）獲悉，Proteostasis Therapeutics（Nasdaq：PTI）宣佈發行1100萬支普通股，每股定價6.75美元。在扣除承銷折扣、佣金以及發行成本之前， Proteostasis預計獲得7430萬美元的總融資。Proteostasis已授予承銷商30天期權以及額外165萬股普通股的購買權。此次發行如果滿足慣例成交條件，預計將於2018年10月26日左右完成。Leerink Partners、Piper Jaffray＆Co.和Cantor Fitzgerald＆Co.擔任此次股票發行的聯合配售代理人，HC Wainwright＆Co擔任此次發行的首席經理。

Proteostasis打算利用該筆資金研發PTI-428的關鍵通路，並繼續推進PTI第3階段的藥物PTI-428、PTI-801和PTI-808的三聯療法，以及用於立項研究的初始材料、營運資金以及其他一般企業用途。

Proteostasis於2016年2月完成IPO，獲5000萬美元融資，此前該公司完成3輪融資，共獲1.11億美元。

Proteostasis專利性的DRT™平臺基於功能性相關細胞測定的表型篩選方法，以及最先進的藥物化學工具，研發調節蛋白質穩態的的新藥物。Proteostasis利用該平臺開發了新的三聯CF（囊性纖維化）療法。目前，該療法處於臨床前開發階段，三聯療法的藥物包括： PTI-428，一種 CFTR（囊性纖維化跨膜傳導調節因子）放大器，最先進的臨床候選藥物，可以增加基因型中體外CFTR蛋白水平，是一種首創新藥；PTI-801，一種 CFTR體外校正劑，與已知校正劑有著良好的協同作用；PTI-808，目前處於臨床前開發階段，是一種CFTR增效劑，具有體外增強突變基因 F508del CFTR的作用，當與PTI-428和PTI-801聯用可使F508del CFTR恢復到正常水平 。

Proteostasis研發管線

CF是一種威脅人類生命健康的常染色體隱性遺傳疾病，全世界有7萬人患有這種疾病。現如今，雖然疾病治療方案的改善和治療CF的新藥的出現延長了患者預期壽命（一些CF患者現在可以活到40歲以上），但是CF仍然是導致過早死亡的無法治癒的疾病。

研究表明， CFTR基因的突變已經確定為CF的誘因。目前，治療CFTR基因選擇性突變的是一類稱為CFTR的調節劑。2018年3月，FDA指定Proteostasis研發的CFTR放大器PTI-428為突破性治療藥物，這將加速PTI-428的開發和審查，除PTI-428之外，獲得指定突破性治療藥物的CFTR調節劑還有Kalydeco®和Orkambi®。

目前，Proteostasis正利用其專利性的技術平臺與多個醫藥公司合作：與Astellas Pharma合作研究和鑑定未摺疊蛋白反應（UPR）通路的療法，還與Biogen合作研究和鑑定神經退行性疾病的治療候選藥物。

關於Proteostasis Therapeutics

Proteostasis Therapeutics是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發小分子療法來治療CF和由其他異常蛋白質加工引起的疾病。Proteostasis成立於2017年，總部位於美國馬薩諸塞州波士頓。