抗轉錄療法初創公司Stoke Therapeutics完成9000萬美元B輪融資

2018年10月24日，動脈網（微信號：VCbeat）獲悉，生物技術公司Stoke Therapeutics完成了9000萬美元B輪融資。此輪融資由RTW Investments領投，參投方包括創始投資者Apple Tree Partners和新投資方RA Capital Management、Cormorant Asset Management、Perceptive Advisors。該筆資金由Janus Henderson Investors、Redmile Group、Sphera Funds Management和Alexandria Venture Investments管理。同時，RTW Investments的醫學博士Roderick Wong，RA Capital的Matthew Hammond博士和Cormorant Asset Management的Bihua Chen將以觀察員身份加入董事會。

Stoke打算利用這筆資金推進其用於Dravet綜合徵（一種從嬰兒期開始的罕見和災難性頑固性癲癇）和其他嚴重遺傳疾病的反義寡核苷酸藥物的研發管線。

Stoke開創了一種獨特的治療平臺TANGO，使用反義寡核苷酸來增加遺傳性疾病中功能降低的蛋白質的表達。通過調節基因表達的關鍵步驟—RNA剪接，增加可轉化為蛋白質的信使RNA的產生。該技術是由科學創始人Adrian Krainer博士、冷泉港實驗室、RNA剪接專家和最近批准的反義療法SPINRAZA® （nusinersen）的發明者合作開發的。Stoke已取得冷泉港實驗室和南安普敦大學對於TANGO專利的獨家授權，並積極推進治療Dravet綜合徵的候選藥物，預計在2020年進入臨床研究。

該候選藥通過靶向RNA的剪接，上調Dravet綜合徵患者中缺失的蛋白質。這種反義寡核苷酸藥物從脊柱注射進入人體，每四個月注射一次。Stoke還建立了一個強大的候選藥物研發管線，治療中樞神經系統、眼睛、耳朵、肝臟和腎臟的其他疾病。

Stoke的研發管線

Stoke自建立以來驗證了數百種疾病的靶基因，這些靶基因可以通過上調其專有TANGO（靶向增強核基因輸出）平臺，優先靶向包括中樞神經系統、眼睛和肝臟在內的可反向定址的組織。雖然Stoke最初是研究的是單一突變基因功能降低引起的遺傳性疾病，但其TANGO平臺也可以通過靶向增強非突變基因來逆轉疾病程序或預防疾病。

2018年1月，Stoke獲Apple Tree Partners投資的4000萬美元A輪融資，以推進其多個臨床前研發計劃。

Stoke Therapeutics的CEO、醫學博士Edward M. Kaye說道：“我們的技術最初是為了研究Dravet綜合症等疾病的遺傳原因，而不僅僅是緩解症狀，我們希望可以預防這些疾病長期致殘的後遺症。我們很高興得到這樣一群優秀的跨界投資者的支援，以加快臨床試驗的進展。”

關於Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics成立於2018年，總部位於美國馬薩諸塞州的貝德福德，致力於增加基因表達以治療影響中樞神經系統的眼、耳、肝和腎的嚴重遺傳疾病。Stoke的技術是第一種基因特異性疾病調節方法，以預防癲癇發作並減少發育缺陷。